中國經(jīng)濟網(wǎng)8月28日訊（記者 韓璐）近日召開的“補體日”會議上，記者了解到，補體系統(tǒng)作為先天免疫的主要成分之一，其研究的飛速發(fā)展正深刻變革著血液、神經(jīng)、腎臟等多個領(lǐng)域的臨床實踐。

以陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、全身型重癥肌無力（gMG）和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等罕見病為例——目前臨床認知已有極大的提高，突破性的治療方案被納入醫(yī)保，相關(guān)領(lǐng)域的指南共識陸續(xù)發(fā)表，治療領(lǐng)域協(xié)作網(wǎng)成立。

在眾多罕見病的治療領(lǐng)域中，補體抑制劑作為臨床治療手段已被應(yīng)用。阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責人胡軼清介紹，目前在中國已獲批上市了多款補體抑制劑，此外還有多個處于研究階段的補體抑制劑相關(guān)項目。當前全球范圍內(nèi)正在開展多項三期臨床試驗：例如在腎科領(lǐng)域正在開展針對IgA相關(guān)疾病的三期臨床試驗；在血液病領(lǐng)域，也正在推進移植相關(guān)性血栓性微血管?。═A - TMA）的臨床試驗?！斑@些都代表著未來補體抑制劑會應(yīng)用到更多疾病當中，讓更多罕見病患者獲益?！焙W清表示。

阿斯利康于2020年末以390億美元收購了瑞頌制藥（Alexion），進軍罕見病領(lǐng)域，其核心產(chǎn)品依庫珠單抗是全球首個獲批的C5補體抑制劑，已在中國獲批用于治療多種罕見病。胡軼清透露，補體藥物是其未來的重點方向，未來5年在中國擬推進將近10個罕見病領(lǐng)域的新產(chǎn)品或新適應(yīng)癥上市。

在推動藥物研發(fā)與上市的同時，胡軼清表示更關(guān)注“讓每一位有需要的患者都能用上藥”。她建議國家設(shè)立罕見病專項基金，納入高值創(chuàng)新藥，同時也可通過鼓勵地方聯(lián)動慈善基金等方式建立多層次保障，從而減輕患者自付壓力。另外也可借鑒國際經(jīng)驗，拓寬籌資渠道等為患者提供長期用藥保障。